"Quebrando o jejum." Mais de 1.100 pacientes já estão no programa de tratamento da AME. Cada vez mais adultos
- O programa de medicamentos para pacientes com AME foi lançado em 2019. Desde então, ele passou por mudanças significativas ditadas por decisões de reembolso subsequentes.
- Em setembro de 2025, 1.141 pacientes estavam sendo tratados no programa de medicamentos. 684 receberam nusinersen, 385 risdiplam e 72 terapia genética.
- Atualmente, o programa abrange principalmente, mas não exclusivamente, recém-nascidos.
- - Novos diagnósticos, principalmente atrofia muscular espinhal tipo 3, afetam principalmente adolescentes e jovens adultos que estão apenas apresentando os primeiros sintomas da doença - disse a Profa. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak na terça-feira (23 de setembro) durante a reunião do Grupo Parlamentar para Doenças Raras.
O programa B.102 para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) foi lançado em 2019. Inicialmente, incluía apenas nusinersena. Quatro anos depois, o programa foi expandido para incluir terapia gênica e risdiplam. Em 2024, ocorreu outra mudança na acessibilidade: as indicações para terapia gênica foram expandidas para incluir gestantes.
Quantos pacientes se beneficiaram do tratamento até o momento? Em 23 de setembro, dados sobre o número de pacientes inscritos no programa nos anos subsequentes foram apresentados no Sejm:
- 2019 - 574
- 2020 - 253
- 2021 - 147
- 2022 - 257
- 2023 - 264
- 2024 - 157
- até agosto de 2025 - 75
"Desde o início, o ritmo de inscrições no programa foi realmente vertiginoso. Nenhum outro país, considerando sua população, alcançou tais resultados", disse a Professora Katarzyna Kotulska-Jóźwiak durante uma reunião do Grupo Parlamentar para Doenças Raras.
Em setembro de 2025, 1.141 pacientes estavam em tratamento no programa de medicamentos. 684 receberam nusinersen, 385 risdiplam e 72 terapia genética. Destes , 591 eram crianças e 560 adultos . Como resultado, mais de 500 pacientes estão em tratamento há seis anos e 800 há cinco anos. É importante ressaltar que alguns também estão recebendo terapia modificadora da doença há oito anos.
"A proporção de pacientes pediátricos e adultos está mudando. Atualmente, as crianças ainda predominam. Esperamos que o número de pacientes adultos aumente gradualmente. Isso se deve ao crescente número de pacientes inscritos no programa de medicamentos. Há também cada vez mais crianças chegando à idade adulta, enquanto a taxa de natalidade está diminuindo", acrescentou a Professora Kotulska-Jóźwiak.
Como disse a professora Kotulska-Jóźwiak, atualmente os pacientes incluídos no programa são principalmente recém-nascidos.
"Eles são diagnosticados por meio de triagem. Novos diagnósticos, principalmente de atrofia muscular espinhal tipo 3, afetam principalmente adolescentes e jovens adultos que estão apenas começando a apresentar os sintomas da doença. Modificações no tratamento são, obviamente, possíveis dentro do programa, incluindo a troca de nusinersen por risdiplam e vice-versa", disse ela.
O especialista enfatizou que o sucesso do programa de medicamentos não se limita aos resultados clínicos, embora os resultados individuais do tratamento sejam bons ou excelentes, com apenas alguns pacientes não respondendo à terapia. O programa de triagem permite a inclusão eficiente de crianças no tratamento, essencialmente imediatamente após o nascimento. O lançamento do programa de medicamentos impulsionou a criação de cuidados multidisciplinares para pacientes com AME em muitos centros na Polônia e, graças à sua implementação, a instituição financeira polonesa também obtém dados confiáveis.
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